1.1. 概述 Introduction

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aCGT专注于细胞与基因治疗新药的研发、全球申报、海内外临床试验样品生产和全球临床试验；以及作为细胞新药生产副产品的护肤品原料及产品的研发、生产和全球销售。

aCGT亚洲细胞与基因治疗集团Asia Cell & Gene Therapeutics Group (开曼群岛)下设三个运营实体：①Asia Cell & Gene Therapeutics (H.K.) Co., Ltd.亚洲细胞与基因(香港)有限公司(成立于2014年)、②上海泉生生物科技有限公司(成立于2016年)、③aCGT USA Inc.(成立于2025年)。

aCGT全部产品均是“货架式”异体细胞制剂。截止目前，aCGT有3项异体脐带间充质干细胞静脉注射液(allogenic umbilical-cord mesenchymal stem cell intravenous injection)国家1类新药处于中国药监局II期临床试验；另2项处于I期临床试验；其中1项(治疗强直性脊柱炎ankylosing spondylitis)正在申请美国FDA的直接II期临床试验，并已获美国FDA积极肯定性pre-IND meeting回复函。

同时，aCGT的【iPSC分化OPC(少突胶质细胞前体细胞oligodendrocyte precursor cells)制剂治疗脊髓损伤spinal injury】和【iPSC分化NPC(神经前体细胞neural precursor cells)制剂治疗脑卒中stroke】也已于去年底提交中国药监局pre-IND meeting申请。另外，aCGT的【CAR-iNK制剂治疗系统性红斑狼疮systemic lupus erythematosus (SLE )】预计将于今年底向药监局提交申请。

aCGT临床前“货架式”产品管线还包括【iPSC分化iRPE(视网膜色素上皮细胞retinal pigment epithelial cells)治疗黄斑病变】、【iPSC分化beta细胞治疗糖尿病】、【功能增强的iOPC治疗脊髓损伤】等。aCGT临床前数据很多优于美国同类产品。这些产品目前正在积极开展IIT临床试验。

aCGT新药今年有望实现有条件上市(conditional approvals)的药品销售，从而从纯新药研发“烧钱”公司成长为有药品上市销售的公司。

作为干细胞新药研发和生产的副产品产业，aCGT积极开展【护肤原料及产品的研发、注册申报和全球销售】。公司目前已完成UC-MSC conditional medium护肤原料的研发和国际注册，有望今年形成稳定销售。另外，护肤干细胞外泌体原料正在积极研发申报中，预计今年完成研发进入销售。

aCGT新药研发目前覆盖两个领域：1.间充质干细胞(中美已各批准一项上市销售)、2.诱导多能干细胞分化各功能细胞(最具前景领域之一)治疗系列临床未满足重大疾病。合并在该两领域成就，aCGT是中国细胞与基因治疗新药研发第一梯队(中国CGT临床试验数量目前仅次于美国位居全球第二)。

aCGT目前已建成①通用型(基因工程低免疫原性)iPSC技术平台、②iPSC分化技术平台、③功能基因设计与筛选技术平台、④生物反应器工程技术平台、⑤高稳定性制剂技术平台，以及⑥中.外细胞与基因新药制剂生产基地、⑦中.美IND双申报技术与管理平台。

aCGT临床级制剂生产基地有 ①位于上海古爱路9号使用中的B级和C级洁净4000平米GMP车间、②位于浙江安吉装修中的近3万平米的“中国NMPA.美国FDA.欧盟EMA国际cGMP认证的细胞制剂生产基地”、③contracted香港HKIB的PIC/S GMP车间。

aCGT拥有先进的国际化新药研发管理体系，包括1)跨越人员与工作时空限制的云工作平台，其在技术上保障了公司外、甚至国外无限人力及智力资源可以直接参与公司研发，以及量化考核计件研发工作制的实施；2)人工智能赋能新药研发机制，其极大地提高了研发规划和实验方法的正确性和成功率。基于云及人工智能赋能研发工作平台，aCGT整合了极其丰富的中国各大学研发资源，并建立了自“各大学公司研发中心，到人力及临床试验成本极具优势的aCGT中国的临床前研发和中国临床试验，到aCGT美国的海外生产、全球申报及临床试验”的全球研发体系和最优化布局。

aCGT于2022年9月完成三亿元人民币股权融资；并已于2024年7月启动海外上市公司架构搭建。计划以2025年8月30日作为基准日提交美国证监会上市注册文件，并于2025年底在美国纳斯达克IPO上市。

aCGT目前寻求上市和财务顾问服务，以及IPO上市前资金以用于产品研发和纳斯达克上市。

aCGT创始人：

(注：自2017年中國藥監局頒佈法規正式確立幹細胞是藥物，中國臍帶間充質幹細胞製劑新藥研發方興未艾。aCGT目前是中國臍帶間充質幹細胞製劑新藥獲批進入藥監局臨床試驗數量最多的公司。近日北京藥監局半年工作會議核發了中國第一張幹細胞、也是第一張臍帶間充質幹細胞《藥品生產許可證》(重磅！北京藥監局核發全國第一張幹細胞《藥品生產許可證》)，結合aCGT截至目前已經獲得的積極性臨床試驗資料，該第一張臍帶幹細胞《藥品生產許可證》極大地增大了aCGT多個在研臍帶幹細胞藥物未來獲批NDA/BLA及《藥品生產許可證》的把握。

Note: Since the Chinese National Medical Products Administration (NMPA) issued regulations in 2017 officially establishing stem cells as drugs, the research and development of new drugs using human umbilical cord mesenchymal stem cell preparations has been rapidly advancing. Currently, aCGT is the company with the highest number of approved clinical trial applications for umbilical cord mesenchymal stem cell preparations in China. Recently, the Beijing Medical Products Administration issued the first stem cell drug production license in China, which is also the first license for umbilical cord mesenchymal stem cells (Major! Beijing Medical Products Administration issues the first stem cell drug production license in the country). Combined with the positive clinical trial data aCGT has obtained so far, this first umbilical cord stem cell drug production license greatly enhances aCGT's chances of obtaining NDA/BLA approvals and drug production licenses for several of its ongoing umbilical cord stem cell drugs in the future.)

請點擊下圖中各產品管線連結進入該具體產品介紹頁面   Please click on the links for each product pipeline in the image below to enter the specific product introduction page:

1.2. 公司架构 Company Structure

(商務部 國家衛生健康委 國家藥監局《關於在醫療領域開展擴大開放試點工作的通知(商資函[2024]568號)》.pdf 在中國(北京)自由貿易試 驗區、中國(上海)自由貿易試驗區、中國(廣東)自由貿易試驗區和海南自由貿易港允許外商投資企業從事人體幹細胞、基因診斷與治療技術開發和技術應用，以用於產品註冊上市和生產。所有經過註冊上市和批准生產的產品，可在全國範圍使用。

Ministry of Commerce, National Health Commission, National Medical Products Administration 'Notice on Expanding the Pilot of Opening Up in the Medical Field (Document No. [2024] 568)'.pdf In the China (Beijing) Pilot Free Trade Zone, China (Shanghai) Pilot Free Trade Zone, China (Guangdong) Pilot Free Trade Zone, and Hainan Free Trade Port, foreign-invested enterprises are allowed to engage in the development and technical application of human stem cells and gene diagnosis and therapy technologies for product registration, market launch, and production. All products that have been registered, approved for production, and marketed can be used nationwide.)

1.3. 竞争优势 Competitive Advantages

充分利用中国CGT新药研发领域 1)人力资源、2)上下游配套资源、3)临床试验资源 丰富且较欧美成本低的优势，在ICH体系下严格按照中国NMPA/美国FDA/欧盟EMA规范，遵循CGT新药工艺过程技术门槛高，但终产品人体细胞本身无像化药结构直接专利限制的竞争方式，积极建立aCGT自己工艺过程专利或技术秘密，包括合同有偿获取授权如iPSC主库等具专利的基础性技术，对欧美临床试验II期后数据优秀的CGT在研产品以及部分创新产品，予以大面积覆盖式me-better和innovative研发和全球申报。

截至目前，aCGT已具竞争优势如下：

1.3.1. 同时拥有①间充质干细胞MSC、②多能干细胞iPSC、③基因编辑 三大技术平台和产品管线；

1.3.2. 利用中国研发资源丰富且成本低(美国FDA/欧盟EMA接受其结果数据)优势，研发产品管线丰富；

1.3.3. 整合大学资源，产品储备雄厚；

1.3.4. fast-follow/me-better产品研发数据优于欧美同产品；同时具有部分first-in-class/innovative产品；

1.3.5. 工业规模化封闭连续生物反应器细胞扩增培养和分化工艺，保障高质量低成本(上市销售的绝对竞争优势)；

1.3.6. 中国、美国、欧洲同步申报，市场潜力大。

Make full use of the advantages in China's CGT (Cell and Gene Therapy) new drug R&D field, including 1) human resources, 2) upstream and downstream supporting resources, and 3) clinical trial resources, which are abundant and comparatively much low-cost compared to Europe and the United States. Strictly adhere to the ICH system and the regulations of China’s NMPA, the U.S. FDA, and the EU’s EMA. Although the technical threshold for CGT new drug processes is high, the end product, which is human cells, does not face direct patent restrictions like traditional drugs. Actively establish patents or know-how technologies for our own aCGT process, including compensated contracts for obtaining licenses for patented foundational technologies such as iPSC master cells. For CGT products under clinical trials that have excellent post-Phase II data in Europe and the U.S., as well as some innovative products, implement large-scale me-better and innovative R&D and global submissions.

As of now, aCGT has the following competitive advantages:

1.3.1. Three Major Technology Platforms: aCGT simultaneously possesses three major technology platforms and product pipelines: ① Mesenchymal Stem Cells (MSC), ② Induced Pluripotent Stem Cells (iPSC), and ③ Gene Editing.

1.3.2. Rich R&D Resources: Utilizing abundant and low-cost R&D resources in China (where results are accepted by the U.S. FDA and EU EMA), aCGT has a diverse product pipeline.

1.3.3. University Integration: The company integrates university resources, resulting in a strong product reserve.

1.3.4. Superior Product Data: Fast-follow/me-better product R&D data surpass those of similar products in Europe and the U.S., alongside some first-in-class and innovative products.

1.3.5. High-Quality, Low-Cost Production: The industrial-scale, closed, continuous bioreactor for cell expansion and differentiation processes ensures high quality at low cost, providing an absolute competitive advantage in market sales.

1.3.6. Simultaneous Global Submissions: aCGT applies for approvals in China, the U.S., and Europe simultaneously, tapping into significant market potential.

1.4. 投资要素表Teaser、商业计划书Business Plan(PPT) & etc.

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